Während der Gentherapie-Studie verlangsamten sie das Fortschreiten der Krankheit in 75 Prozent der Fälle, so dass die Patienten möglicherweise Jahrzehnte länger bei besserer Lebensqualität leben können.

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Die Krankheit führt zu einem raschen Absterben der Gehirnzellen und endet in der Regel innerhalb von zwei Jahrzehnten nach Auftreten der Symptome tödlich. Allein im Vereinigten Königreich sind schätzungsweise 75 000 Menschen betroffen.